Новый метод редактирования ДНК исправит 89% мутаций
Американские ученые изобрели новую методику редактирования генома, которая может оказаться более эффективной и точной, чем Crispr/Cas9. Она получила название prime editing (праймированное редактирование). Авторами разработки стали представители Массачусетского технологического института и Гарвардского университета, сообщает Nature.
Возможность изменять ДНК искусственным путем может совершить революцию в медицине, но ставит перед учеными серьезные моральные и этические вопросы (достаточно вспомнить историю с «генетически отредактированными» младенцами из Китая).
Технология Crispr/Cas9 была создана всего семь лет назад. Многие эксперты утверждают, что ее работу нельзя назвать идеальной: она способна привести к незапланированным изменениям в генах и, соответственно, непредсказуемым последствиям.
Prime editing, по словам создателей, отличается большей точностью. Данная методика способна исправить ошибку в одной «букве» из трех миллиардов, что составляют генетический код человека.
Ее работа основана на ферменте под названием обратная транскриптаза. Авторы задействовали удлиненную гидовую РНК (пргРНК), которая способна выполнять сразу две функции: определять конкретные участки ДНК, нуждающиеся в исправлении, и нести информацию об изменениях, которые требуется внести.
Ученые испытали метод на культурах человеческих клеток и пришли к выводу, что таким образом можно победить 89% из 75 000 существующих генетических мутаций, включая муковисцидоз, серповидноклеточную анемию и болезнь Тея-Сакса. Оставшиеся 11% – случаи, когда у людей слишком много копий дефектного гена или нужный ген вовсе отсутствует.
Но исследования только начались, и предстоит пройти долгий путь, прежде чем prime editing смогут применять к людям.
