Разработан высокотехнологичный метод уникальной направленной генной терапии
Нейробиологи из Лундского университета в Швеции разработали новую технологию, которая создает оболочку вируса для доставки генной терапии к тому типу клеток в организме, который необходимо лечить, – пишет eurekalert.org.
Исследователи полагают, что новую технологию можно сравнить с резким ускорением эволюции от миллионов лет до недель.
Некоторые из новых революционных методов лечения, которые в последние годы использовались в клинической практике для лечения сложных заболеваний, таких как атрофия мышц позвоночника и дефицит ферментов, основаны на генной терапии.
При генной терапии генетический материал контролируется или изменяется с использованием биологических препаратов. Примерами этого являются гены-ножницы CRISPR/Cas9 и так называемые клетки CAR-T, которые используются для лечения различных форм рака. Этот тип лечения часто осуществляется выращиванием вирусов в лаборатории. Вирусы изменяются так, что становятся безвредными и могут доставлять новый генетический материал в клетки организма, заменяя поврежденный геном. Собственный геном вируса, который необходим для его распространения, полностью удаляется из клеток.
За последние пять лет нейробиолог Томас Бьёрклунд и его исследовательская группа разработали процесс, который адаптирует эти вирусные оболочки или вирусные капсиды так, чтобы они могли достигать именно того типа клеток в организме, который необходимо лечить, например нервных клеток. Процесс объединяет мощные компьютерные симуляции и моделирование с новейшими генными технологиями и технологиями секвенирования.
«Благодаря этой технологии мы можем одновременно изучать миллионы новых вариантов вируса на клеточных культурах и на животных моделях. Из этого мы можем впоследствии создать компьютерную симуляцию, которая создаст наиболее подходящую оболочку вируса для выбранного вещества – в данном случае, дофамина, продуцирующего нервные клетки для лечения болезни Паркинсона», – говорит Томас Бьёрклунд – старший преподаватель трансляционной неврологии в университете Лунда.
«Вы можете рассматривать это как резкое ускорение эволюции от миллионов лет до недель. Причина, по которой мы можем это сделать, заключается в том, что мы изучаем каждое «поколение» вируса параллельно со всеми остальными в одних и тех же нервных клетках. В отличие от эволюции, когда мы можем узнать только, что лучше всего подходит для следующего поколения, в данном случае мы можем узнать, что делает вирус менее эффективным. Это очень важно при создании компьютерных моделей, которые интерпретируют всю информацию», – продолжает Томас Бьёрклунд.
С помощью нового метода исследователи смогли значительно сократить потребность в лабораторных животных, поскольку миллионы вариантов одного и того же препарата изучаются на одних и тех же образцах. Они также смогли перенести важные части исследования с животных на стволовые клетки человека.
«Мы считаем, что новый синтетический вирус, который нам удалось создать, очень хорошо подходит, например, для генной терапии при болезни Паркинсона, и мы очень надеемся, что эти вирусные векторы смогут быть использованы в клинической практике. Вместе с исследователями в Гарвардском университете мы создали новую биотехнологическую компанию Dyno Therapeutics в Бостоне для дальнейшей разработки технологии вирусной инженерии с использованием искусственного интеллекта для будущих методов лечения», – рассказал Томас Бьёрклунд.
Источник: www.eurekalert.org
